科學家用基因編輯成功治愈罕見遺傳病。

穆迪下調(diào)美國主權信用評級

據(jù)新華社，當?shù)貢r間5月16日，國際信用評級機構穆迪公司宣布，由于美國政府債務及利息支出增加，該機構決定將美國主權信用評級從Aaa下調(diào)至Aa1，同時將其評級展望從“負面”調(diào)整為“穩(wěn)定”。

穆迪發(fā)布公告說，評級下調(diào)反映出過去十多年來美國政府債務和利息支付比例升至顯著高于擁有類似評級國家的水平。穆迪認為，持續(xù)的大規(guī)模財政赤字將進一步推高政府債務和利息支出負擔。與美國以往以及其他高評級主權國家相比，美國財政狀況很可能會惡化。

對此，美國白宮批評國際信用評級機構穆迪當天下調(diào)美國主權信用評級的決定，稱其為“政治決定”。白宮副新聞秘書庫什·德賽在一份新聞稿中指出：“如果穆迪還有信譽，他們就不會在過去四年的金融災難發(fā)生時保持沉默?！?/p>

白宮還將矛頭指向之前的拜登政府，白宮發(fā)言人表示，“特朗普政府和共和黨正致力于解決拜登留下的爛攤子，削減政府中的浪費、欺詐和濫用職權……”

對此，美國民主黨領袖舒默則稱，穆迪此舉“應該為特朗普和國會共和黨人敲響警鐘，讓他們停止不計后果地推行赤字減稅政策”。

由于惠譽和標準普爾已分別于2023年和2011年下調(diào)美國主權信用評級，美國在三大主要國際信用評級機構中的主權信用評級均失去了Aaa的最高等級。

本周以來，道瓊斯工業(yè)指數(shù)漲3.41%，標普500指數(shù)漲5.27%，納斯達克指數(shù)漲7.15%。對于美股后市，華爾街機構的預期并不樂觀。有分析稱，美股市場在創(chuàng)紀錄的時間內(nèi)從超賣飆升至超買。當前市場走勢似乎更多是由情緒驅(qū)動，而不是美國經(jīng)濟數(shù)據(jù)發(fā)出的明確信號。德意志銀行警告稱，美國股票估值相比全球其他市場已達到了歷史高點。

定制基因編輯療法治愈罕見遺傳病患兒

據(jù)科技日報，美國費城兒童醫(yī)院與賓夕法尼亞大學醫(yī)學團隊利用定制的CRISPR基因編輯療法，成功治愈了一名患有罕見遺傳病的兒童。這項研究成果已發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上，并在美國基因與細胞治療學會年會上進行了報告。該突破將為治療目前尚無有效療法的罕見疾病打開新的大門。

這名患兒名為KJ，出生時即患有嚴重的氨基甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺乏癥，這是一種極為罕見的代謝性疾病。出生后的最初幾個月，他一直在醫(yī)院接受嚴格的飲食控制和管理。2025年2月，在他大約6—7個月大的時候，接受了第一次定制開發(fā)的基因編輯療法。治療過程安全順利，目前KJ已健康地成長。

截至2025年4月，在接受三劑治療后，KJ未出現(xiàn)嚴重副作用。在接受治療后不久，他便能夠耐受更高的膳食蛋白質(zhì)攝入量，所需的氮清除劑劑量也明顯減少。此外，他還能從一些常見的兒童病毒感染中恢復，而不會出現(xiàn)血氨升高的情況。但還需要更長時間的隨訪以全面評估該療法的長期療效和安全性。

此次案例標志著基因編輯技術向個性化醫(yī)療邁進的重要一步，也為未來治療更多罕見遺傳病提供了現(xiàn)實可行的方向。諾貝爾獎得主Jennifer Doudna教授評價道：“在如此短的時間內(nèi)，成功開發(fā)出按需設計的CRISPR療法，這是醫(yī)學史上一個重要的里程碑。我們由此踏入了一個嶄新的時代——一個曾經(jīng)無法治愈的遺傳疾病也有望得到有效治療的時代。”

基因編輯技術前景廣闊

基因編輯技術是一種能夠?qū)ι矬w基因組及其轉(zhuǎn)錄產(chǎn)物進行定點修飾或者修改的技術，可對特定DNA片段進行敲除、加入和替換等，從而在基因組水平上進行精確的基因編輯。

基因編輯技術是近年來生命科學領域最具突破性的技術之一，其在醫(yī)學、農(nóng)業(yè)、工業(yè)等多個領域展現(xiàn)出巨大的應用潛力。例如，在醫(yī)療領域，基因編輯技術有望攻克一些傳統(tǒng)醫(yī)學難以治愈的疾病。在農(nóng)業(yè)領域，基因編輯技術可用于培育具有優(yōu)良性狀的作物，如提高作物的抗病蟲害能力、增強抗逆性、改善品質(zhì)等。

據(jù)《Big Ideas 2023》投研報告預測，到2030年基因編輯療法年總收入將達到300億美元，如果能夠拓展應用于治療1型糖尿病，年總收入將擴展至600億美元。

A股市場目前僅有少量公司具備基因編輯技術或者涉及相關業(yè)務。

秋樂種業(yè)(831087)在互動平臺表示，公司利用基因編輯手段開展了抗穗腐病、抗青枯病、降株高等主要性狀改良研究。

萬向德農(nóng)(600371)研發(fā)投入重點聚焦在生物育種技術（轉(zhuǎn)基因、基因編輯等）、分子標記輔助育種技術等，通過運用這些技術，提升品種的抗蟲、抗病等抗逆能力。

溢多利(300381)于2024年自主研發(fā)攻關真菌基因編輯、芽孢桿菌高通量篩選和畢赤酵母快速多位點突變庫構建等研發(fā)平臺技術。

海正藥業(yè)(600267)在合成生物學方面，通過基因編輯技術提升核心品種菌種生產(chǎn)水平取得成效。

概念股平均漲幅大幅跑贏上證指數(shù)

二級市場表現(xiàn)方面，截至5月16日收盤，今年以來基因編輯概念股平均上漲16.1%，大幅跑贏同期上證指數(shù)。6股累計上漲超過20%，分別為利民股份、秋樂種業(yè)、美邦科技、百濟神州-U、科前生物、賽升藥業(yè)。

從估值水平來看，截至5月16日收盤，7只概念股滾動市盈率低于30倍，如海正藥業(yè)、科前生物、賽升藥業(yè)、大北農(nóng)、新開源等。此外，11股市凈率低于2倍，如東富龍、賽升藥業(yè)、碩世生物、雙鷺藥業(yè)、南模生物等。

據(jù)數(shù)據(jù)寶統(tǒng)計，基因編輯概念股中，機構給予積極型（含買入、增持、強烈推薦等）評級家數(shù)最多的是科前生物，合計被15家券商研報覆蓋；其次是百普賽斯、昭衍新藥、利民股份、百濟神州-U等。